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Terapias Avançadas

As chamadas Terapias Avançadas compreendem uma nova classe terapêutica que abrange a terapia celular avançada, os produtos de engenharia tecidual e de terapia gênica. Os produtos decorrentes das terapias avançadas são produtos biológicos, utilizados com fins terapêuticos, obtidos a partir de células e tecidos humanos que foram submetidos a um processo de fabricação; ou produtos que consistem em ácidos nucleicos recombinantes e que tem como objetivo regular, reparar, substituir, adicionar ou deletar uma sequência genética ou modificar a expressão de um gene.

Esses produtos são uma grande promessa terapêutica para enfermidades complexas e sem alternativas médicas disponíveis, mas também um desafio ao desenvolvimento de mecanismos de controle que garantam a sua qualidade, segurança e eficácia.

Nos Estados e na Europa, já há registros de produtos de terapias avançadas. É possível destacar cultura de condrócitos (células presentes no tecido cartilaginoso) do próprio paciente com indicação para reparo de defeitos sintomáticos de cartilagem, causados por traumas (tipo de terapia celular avançada); células epiteliais da córnea também do próprio paciente cultivadas em matriz de fibrina, indicadas para o reparo de danos da córnea (tipo de engenharia tecidual); e células T autólogas geneticamente manipuladas para o tratamento de pacientes com leucemia linfoblástica (terapia gênica).

No Brasil, o marco regulatório desenvolvido pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), pretende estimular investimentos nacionais e transnacionais em Pesquisa e Desenvolvimento, além de propiciar o desenvolvimento de produtos de terapias avançadas no país. A Cryopraxis, através de sua co-irmã Cellpraxis, investe nesse quesito há mais de duas décadas.

Atualmente, a Anvisa se baseia na RDC 214/2018, que dispõe sobre a adoção de boas práticas na utilização de células humanas para uso terapêutico e pesquisa clínica, pela RDC 260/2018, que estabelece critérios para a realização de pesquisas clínicas na área das terapias celular e gênica e pela RDC 338/2020, que dispõe sobre o registro de produto de terapia avançada. Desde que em conformidade com suas regras, a nova norma permite a terapia com células do sangue e do tecido de cordão umbilical em pacientes com doenças raras, sem chances de cura ou com opções terapêuticas estritamente limitadas.