Sangue do Cordão Umbilical para o Tratamento da Esclerose Múltipla.

A esclerose múltipla (EM) é uma doença autoimune em que o sistema imunológico do paciente ataca as bainhas de mielina que circundam e protegem as fibras nervosas no sistema nervoso central. Essas lesões interrompem os sinais nervosos do cérebro para outras partes do corpo. O Transplante de Medula óssea (TMO) autólogo para tratamento da EM com células-tronco “hematopoéticas” ou formadoras de sangue tornou-se um tratamento aceito para algumas formas de esclerose múltipla (EM).

Em outubro de 2020, a National Multiple Sclerosis Society dos Estados Unidos recomendou oficialmente o TMO autólogo para grupos selecionados de pacientes com esclerose múltipla. Isso foi publicado posteriormente em uma comunicação especial ao Journal of the American Medical Association.

Para entender melhor quais pacientes com EM devem ser considerados para o TMO, o Instituto Nacional de Alergia e Doenças Infecciosas está patrocinando um ensaio clínico intitulado “Melhor Terapia Disponível Versus Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas Autólogo para Esclerose Múltipla (BEAT-MS)”, que está atualmente recrutando.(www.clinicaltrials.gov NCT04047628).

O mais recente desenvolvimento em terapia celular para EM é o ensaio clínico NCT04943289 registrado em junho de 2021 que planeja tratar EM progressiva com o produto de sangue do cordão DUOC-01. A pesquisa por trás do uso do DUOC-01 para tratar a esclerose múltipla remonta a mais de um quarto de século. Na década de 1990, o grupo da Dra. Kurtzberg na Duke University foi o pioneiro no uso de transplantes de sangue do cordão umbilical para tratar crianças com distúrbios metabólicos hereditários.

Certos erros inatos do metabolismo chamados leucodistrofias, incluindo leucodistrofia globóide (doença de Krabbe), leucodistrofia metacromática, adrenoleucodistrofia e outros, levam à mielinização anormal ou perda da mielinização nos sistemas nervosos central e periférico. O grupo da Dra. Kurtzberg foi capaz de mostrar que os transplantes de sangue do cordão umbilical podem corrigir o defeito metabólico nesses pacientes, prolongar a vida e, em alguns casos, prevenir a progressão de sua doença. Pesquisas subsequentes na Duke procuraram identificar as células específicas do sangue do cordão que promoviam a remielinização das bainhas nervosas.

As células ativas demonstraram ser derivadas dos monócitos CD14 + no sangue do cordão umbilical. No início de 2010, a Dra. Kurtzberg apelidou as células ativas do sangue do cordão de “células O”, porque agiam como oligodendrócitos. O nome do produto “DUOC” nasceu como uma combinação de “Duke University” com “O-Cell”. Em 2014, o ensaio clínico NCT02254863 começou a tratar crianças com diagnóstico de distúrbios metabólicos desmielinizantes usando uma combinação de transplantes de sangue do cordão umbilical mais DUOC-01. Esse ensaio ainda está recrutando. O objetivo de longo prazo da pesquisa DUOC sempre foi desenvolver uma terapia celular independente para doenças desmielinizantes em adultos.

O processo de fabricação de células DUOC foi aprimorado gradativamente. O Laboratório da Dra Kurtzberg está explorando modificações no processo de fabricação que aumentarão o número de células DUOC que podem ser obtidas de uma única unidade de sangue do cordão. Potencialmente, o DUOC-01 poderia ser aplicado a outras condições degenerativas que causam desmielinização do Sistema Nervoso Central (SNC), bem como desmielinização do SNC induzida por lesão. O pedido de patente cobre explicitamente a Esclerose Múltipla, lesão da medula espinhal, dano ao nervo periférico, doença de Parkinson, Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) e doença de Alzheimer.

Fonte original: parentsguidecordblood.org em 12/10/2021